Genome-Editing – Gentherapie 2.0 oder nur eine Wunschvorstellung?

Abstract

ZusammenfassungDie Idee, vererbbare Krankheiten durch eine Korrektur der ihnen zugrunde liegenden genetischen Defekte zu behandeln oder ihren Ausbruch im Idealfall sogar zu verhindern, wurde seit Beginn der 1960er-Jahre diskutiert, u. a. in Arbeiten der beiden Nobelpreisträger Joshua Lederberg (Lederberg 1966) und Edward Tatum (Tatum 1966). Beide erwogen potenzielle Vor- und Nachteile sowohl der Keimbahnkorrektur als auch einer somatischen Gentherapie, also der Behandlung betroffener Körperzellen. Dabei gingen sie von der Vision einer exakten Korrektur der fehlerhaften Erbinformation aus – ein Ansatz, der später als Genomchirurgie bezeichnet wurde, während man heute eher von Genome-Editing spricht. Auch wenn es sich angesichts des Fehlens der technischen Möglichkeiten ihrer Umsetzung zunächst tatsächlich eher um eine theoretische Vision handelte, die nicht zuletzt aus philosophischer Sicht diskutiert wurde, war den Protagonisten bereits bewusst, dass sich durch die (schon damals rasante) Entwicklung der Molekularbiologie relativ bald die Möglichkeit ergeben würde, Gene gezielt zu modifizieren.