1. Jennifer A,Doudna 美国 University of California-Berkeley 2010美国医学院院士;2002美国科学院院士;2020沃尔夫医学奖;2020诺贝尔化学奖 In vivo human T cell engineering with enveloped delivery vehicles
2. Katalin,Karikó 匈牙利 Szeged University (Hungary) 2022美国医学院院士 ;2021拉斯克奖;2023诺贝尔生理学或医学奖;2025美国工程院院士;2025美国科学院院士 ASL mRNA-LNP Therapeutic for the Treatment of Argininosuccinic Aciduria Enables Survival Benefit in ..
3. Carolyn R,Bertozzi 美国 Stanford University 2011美国医学院院士;2005美国科学院院士;2022沃尔夫化学奖;2022诺贝尔化学奖;2024美国工程院院士 The CD22-IGF2R interaction is a therapeutic target for microglial lysosome dysfunction in Niemann-Pi..
4. Trudy F. C,Mackay 美国 Clemson University 2010美国科学院院士;2016沃尔夫农业奖 Ex vivo gene editing and cell therapy for hereditary tyrosinemia type 1
5. Robert C,Gallo 美国 University of Maryland 2006美国医学院院士;1988美国科学院院士;1982拉斯克奖;1986拉斯克奖 Mycoplasma DnaK expression increases cancer development in vivo upon DNA damage
6. Rudolf,Jaenisch 美国 Massachusetts Institute of Technology, MIT 2006美国医学院院士;2011沃尔夫医学奖;2003美国科学院院士 The role of GABAergic signalling in neurodevelopmental disorders
7. Ralf,Bartenschlager 德国 University of Heidelberg 2016拉斯克奖 TALEN/CRISPR-mediated engineering of a promoterless anti-viral RNAi hairpin into an endogenous miRNA..
8. Peer，Dan 以色列 Tel Aviv University 2023美国工程院院士 Delivery of genetic medicines for muscular dystrophies
9. 刘如谦 美国 Harvard University 2020美国医学院院士;2021美国科学院院士 Directed evolution of engineered virus-like particles with improved production and transduction effi..
10. 夏强 中国 上海交通大学医学院 2023中国工程院院士 Immune remodulation in pediatric inherited metabolic liver diseases
11. DeBerardinis, Ralph J. 美国 The University of Texas Southwestern Medical Center 2020美国医学院院士 Evaluation of the clinical, biochemical, and molecular spectrum of Cobalamin C (CblC) defect in 33 p..
12. Feldman, Eva L. 美国 University of Michigan Health System 2014美国医学院院士 Stem cell therapeutics and gene therapy for neurologic disorders
13. Cavazzana, Marina 法国 Paris University Medical School 2019美国医学院院士 Non-viral DNA delivery and TALEN editing correct the sickle cell mutation in hematopoietic stem cell..
14. Katherine A. High 美国 AskBio 2007美国医学院院士;2021美国科学院院士 Hemophilia B and gene therapy: a new chapter with etranacogene dezaparvovec
15. Kinoshita, Taroh 日本 Osaka University 2025美国科学院院士 AAV-based gene therapy ameliorated CNS-specific GPI defect in mouse models
16. Holland, Steven M. 美国 National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) 2018美国医学院院士 Exonic knockout and knockin gene editing in hematopoietic stem and progenitor cells rescues RAG1 imm..
17. Notarangelo, Luigi Daniele 美国 National Institute of Allergy and Infectious Diseases 2019美国医学院院士 Exonic knockout and knockin gene editing in hematopoietic stem and progenitor cells rescues RAG1 imm..
18. Krzysztof Palczewski 美国 University of California, Irvine 2019美国医学院院士;2022美国科学院院士 Engineered virus-like particles for transient delivery of prime editor ribonucleoprotein complexes i..
19. 刘如谦 美国 Harvard University 2020美国医学院院士;2021美国科学院院士 Engineered virus-like particles for transient delivery of prime editor ribonucleoprotein complexes i..
20. Krzysztof Palczewski 美国 University of California, Irvine 2019美国医学院院士;2022美国科学院院士 Genome editing in the treatment of ocular diseases