Il farmaco più costoso del mondo

Author:

Guala Andrea1,Parodi Emilia2

Affiliation:

1. SOC di Pediatria, Ospedale Castelli, Verbania

2. SOC di Pediatria e Neonatologia, AO “Ordine Mauriziano”, Torino

Abstract

Si discute di un farmaco innovativo per l’emofilia B, riportando tutti quelli che sono gli aspetti delle frontiere delle nuove terapie (molecolari, genetiche) che devono fare “i conti” con la sostenibilità economica e con nuove regole che dovranno riguardare il mercato farmaceutico.

Publisher

Medico e Bambino

Subject

Pediatrics, Perinatology and Child Health

Reference13 articles.

1. Le prove coagulative nel bambino che sanguina (prima parte)

2. Le prove coagulative nel bambino sano (seconda parte)

3. 2000 Oct 2 [Updated 2023 Feb 9]. In: Adam MP, Mirzaa GM, Pagon RA, et al. (eds). Seattle (WA): University of Washington, 1993-2023;Konkle BA;GeneReviews® [Internet],2023

4. The More Recent History of Hemophilia Treatment

5. Stable and durable factor IX levels in hemophilia B patients over 3 years post etranacogene dezaparvovec gene therapy

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