Untersuchung der Akzeptanz und der Ablehnungsgründe indirekter Vergleiche in IQWiG-Nutzenbewertungen

Abstract

Zusammenfassung Hintergrund/Fragestellung Seit dem Inkrafttreten des „Arzneimittelmarktneuordnungsgesetzes“ (AMNOG) 2011 bewertet der „Gemeinsame Bundesausschuss“ (GBA) unter regelhafter Einbindung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) den Zusatznutzen von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie. Dieser bildet die Basis für Verhandlungen über den Erstattungsbetrag. Bei dieser Bewertung ist die Möglichkeit vorgesehen, Nachweise zum Zusatznutzen durch indirekte Vergleiche erbringen zu können, falls keine direkten Vergleichsstudien verfügbar sind. In IQWiG-Nutzenbewertungen, die für den GBA wichtige Entscheidungshilfen darstellen, werden diese jedoch häufig abgelehnt. Ziel dieser Untersuchung ist die systematische Überprüfung der Akzeptanz von vorgelegten indirekten Vergleichen in IQWiG-Nutzenbewertungen sowie der entsprechenden Ablehnungsgründe. Methoden In Nutzendossiers vorgelegte indirekte Vergleiche sowie deren Akzeptanz bzw. Ablehnungsgründe in IQWiG-Nutzenbewertungen wurden im Zeitraum 01.2011 bis 10.2017 untersucht. Dabei wurden 6 Ablehnungskriterien systematisch geprüft, die sich an IQWiG-Anforderungen orientieren: (1) zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT), (2) Vollständigkeit der Studiendaten, (3) Studieneignung, (4) Studienähnlichkeit, (5) statistische Verfahren, (6) Homogenität/Konsistenz. Ergebnisse In 62 AMNOG-Verfahren mit 52 Wirkstoffen bzw. Wirkstoffkombinationen wurden insgesamt 111 indirekte Vergleiche identifiziert. 94 % der indirekten Vergleiche wurden vom IQWiG nicht akzeptiert. Häufigster Ablehnungsgrund war die Studieneignung (47,7 %) gefolgt von Studienähnlichkeit (39,6 %) und Vollständigkeit der Studiendaten (38,7 %). Auch statistische Verfahren waren ein bedeutsamer Ablehnungsgrund (25,2 %), wobei es dabei fast ausschließlich zu einer Ablehnung von sog. „nicht-adjustierten“ indirekten Vergleich kam. Die ZVT (8,1 %) wie auch Homogenität/Konsistenz (2,7 %) waren seltene Ablehnungsgründe. Schlussfolgerung Indirekte Vergleiche werden vom IQWiG in der Regel aufgrund eines ungeeigneten Studienpools (Studieneignung, -ähnlichkeit, -vollständigkeit) oder hoher Anforderungen an nicht-adjustierte indirekte Vergleiche abgelehnt. In Anlehnung an die Vorgehensweise der Cochrane Collaboration sollten realistische und pragmatische methodische Standards für die Durchführung von indirekten Vergleichen im Rahmen von AMNOG-Verfahren entwickelt werden. Leitfäden des IQWIG sowie methodisch tiefergehende Beratungsmöglichkeiten beim GBA sind erforderlich, um die entsprechenden Einreichungen der pU im Vorhinein zu optimieren.