Versorgungsforschung der Anti-VEGF-Therapie: Selektion und methodische Besonderheiten

Abstract

ZusammenfassungDie anwendungsnahe Versorgungsforschung hat zum Ziel, die Wirksamkeit und Qualität einer Behandlung wie der Anti-VEGF-Therapie im Alltag zu verbessern. Sie eröffnet darüber hinaus die Möglichkeit, über eine kritische Analyse der Kosten die Wirtschaftlichkeit darzustellen und Entscheidungen von Gesundheitspolitikern und Kostenträgern zu unterstützen. Prospektiv kontrollierte Studien (Randomized controlled Trials; RCTs) haben zwar ohne Frage ihre Berechtigung, die Wirksamkeit einer Therapie unter kontrollierten Einflussfaktoren zu erfassen. Trotz niedriger Verzerrungspotenziale bilden sie aber nur eine kleine Stichprobe großer, heterogener Patientengruppen z. B. mit neovaskulärer Makuladegeneration und diabetischem Makulaödem ab. RCTs beantworten somit oft auch nicht relevante Fragen, z. B. wie eine Behandlung konkret umgesetzt werden sollte oder wie sich Einflussfaktoren (Behandlungsverzögerung, Adhärenz, seltene Nebenwirkungen, Pharmakovigilanz) auf den Einsatz in der klinischen Routine auswirken.Wenn aufgrund von Komorbiditäten, Drop-out-Raten oder seltener Phänotypen der Einschluss in RCTs nicht sinnvoll oder möglich ist, stellen Beobachtungsstudien ohne Randomisierung oder Behandlungsvorgaben gute Alternativen dar, ergänzende Aspekte zu evaluieren. Nichtsdestotrotz ist es gerade für die Erhebung weicherer Zielparameter wie Visus und patientenbezogener Parameter (Patient related Outcome; PRO) von Bedeutung, die Limitationen und Stärken eines nicht interventionellen Designs zu kennen. Eine genaue Kenntnis statistischer Phänomene (Floor/Ceiling Effect) oder Vorgaben/Einschränkungen kann verhindern, dass Selektionsphänomene übersehen oder fehlinterpretiert werden. Zu viele Studien verzichten jedoch leider auf die Angabe zeitabhängiger Parameter und liefern über das Ausblenden von Patienten mit schlechterem Ansprechen ein positives Zerrbild der Wirklichkeit.