Long‐term benefit of enzyme replacement therapy with alglucosidase alfa in adults with Pompe disease: Prospective analysis from the French Pompe Registry

Author:

Semplicini Claudio12,De Antonio Marie2,Taouagh Nadjib3,Béhin Anthony2,Bouhour Françoise4,Echaniz‐Laguna Andoni5,Magot Armelle6,Nadaj‐Pakleza Aleksandra7,Orlikowski David89,Sacconi Sabrina1011,Salort‐Campana Emmanuelle12,Solé Guilhem13,Tard Céline14,Zagnoli Fabien15,Hogrel Jean‐Yves3,Hamroun Dalil16,Laforêt Pascal1718ORCID,

Affiliation:

1. Department of Neurosciences University of Padova, Azienda Ospedaliera di Padova Padova Italy

2. Centre de référence des pathologies neuromusculaires Nord‐Est‐Ile de France, Hôpital La Pitié‐Salpêtrière, AP‐HP Paris France

3. Institut de Myologie, Hôpital La Pitié‐Salpétrière, AP‐HP Paris France

4. Service ENMG et pathologies neuromusculaires, Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer, Hospices Civils de Lyon Lyon France

5. Département de Neurologie CHU Bicêtre Le Kremlin Bicêtre France

6. Centre de Référence des maladies neuromusculaires Nantes‐Angers, Service des Explorations Fonctionnelles, CHU Nantes France

7. Department of Neurology University Hospital Strasbourg Strasbourg France

8. Pôle de ventilation à domicile, AP‐HP, Hôpital Raymond Poincaré Garches France

9. CIC 1429, INSERM, AP‐HP, Hôpital Raymond Poincaré Garches France

10. Centre de référence des Maladies Neuromusculaires, Hôpital Archet Nice France

11. CNRS UMR7277, INSERM U1091, IBV ‐ Institute of Biology Valrose, UNS Université Nice Sophia Antipolis, Faculté de Médecine, Parc Valrose Nice France

12. Reference Center for Neuromuscular Diseases and ALS, La Timone University Hospital, Aix‐Marseille University Marseille France

13. AOC (Atlantique‐Occitanie‐Caraïbe) Reference Center for Neuromuscular Disorders, Nerve‐Muscle Unit, CHU Bordeaux (Pellegrin Hospital), University of Bordeaux Bordeaux France

14. CHU de Lille, Inserm U1171, Neurology Department, Reference Center for Neuromuscular Disorders Lille France

15. CHRU Cavale‐Blanche, boulevard Tanguy‐Prigent Brest France

16. Direction de la Recherche et de l'Innovation, CHRU de Montpellier, Hôpital La Colombière Montpellier France

17. Centre de référence des maladies neuromusculaires Nord‐Est‐Ile de France, Service de Neurologie, CHU Raymond Poincaré, AP‐HP Garches France

18. INSERM U1179, END‐ICAP, équipe Biothérapies des Maladies du Système Neuromusculaire, Université Versailles Saint‐Quentin‐en‐Yvelines Montigny‐le‐Bretonneux France

Publisher

Wiley

Subject

Genetics (clinical),Genetics

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