Author:
Rosa Gustavo Camargo de Mello,Rangel Lorrane de Oliveira Braga,Cardoso Sabrina Sousa,Dantas Maria Júlia Santos,Morais Lúcio Kenny
Abstract
A busca por tratamentos eficazes para doenças genéticas hereditárias impulsionou a medicina regenerativa, usando células-tronco e terapia gênica. Este artigo explora seu papel nos transplantes de medula óssea e os desafios enfrentados. O transplante de medula óssea é vital para doenças hematológicas e imunológicas, mas terapias tradicionais têm limitações. Terapias celulares e gênicas são promissoras para corrigir as bases genéticas subjacentes em condições como anemia falciforme, beta-talassemia e imunodeficiências graves. Elas inserem genes funcionais ou corrigem defeituosos nas células-tronco da medula óssea, melhorando a saúde do paciente. No entanto, a terapia gênica precisa de mais estudos clínicos para otimização. A pesquisa também destaca o potencial das células-tronco na regeneração de tecidos, como em doenças cardíacas, mas enfrenta desafios técnicos e efeitos adversos. Em resumo, a medicina regenerativa está transformando o tratamento de doenças genéticas, oferecendo esperança para pacientes em todo o mundo.
Publisher
South Florida Publishing LLC
Reference4 articles.
1. ANUROGO, Dito et al. Cell and Gene Therapy for Anemia: Hematopoietic Stem Cells and Gene Editing. International Journal of Molecular Sciences, v. 22, p. 6275, 2021.
2. FORONI, Heloísa Garcia Rocha et al. Terapia gênica e transplante de células-tronco como alternativas de cura para pacientes com anemia falciforme. Brazilian Journal of Development, Curitiba, abr. 2022.
3. GENTNER, Bernhard et al. Hematopoietic Stem- and Progenitor-Cell Gene Therapy for Hurler Syndrome. The New England Journal of Medicine, v. 385, n. 21, p. 1929-1940, 2021.
4. MOTA, Augusto C. A.; SOARES, Milena B. P.; SANTOS, Ricardo R. Regenerative therapy using bone marrow stem cells in cardiovascular diseases - The perspective of the hematologist. Rev. Bras. Hematol. Hemoter., v. 27, n. 2, p. 126-132, 2005.