Real-world-Daten in der Arzneimittelregulation – aktuelle Entwicklungen und Ausblick

Abstract

Zusammenfassung Hintergrund Real-world-Daten (RWD) und die aus ihnen durch statistisch-epidemiologische Analysen abgeleitete Real-world-Evidenz (RWE) spielen eine vielversprechende und zunehmend relevante Rolle bei regulatorischen Entscheidungsfindungen entlang des Produktlebenszyklus von Arzneimitteln. Ziel der Arbeit Es wird ein Überblick über den aktuellen Stand, die Entwicklungspotenziale und Initiativen zur verstärkten Nutzung von RWE in der europäischen und internationalen Arzneimittelregulation gegeben. Material und Methoden Die Grundlagen für die Übersichtsarbeit sind Originalarbeiten und Reviews aus der aktuellen internationalen Literatur (inklusive eigener Forschungsergebnisse), aktuelle Beispiele aus der regulatorischen Praxis sowie die Einbindung in europäische und internationale Initiativen zur verstärkten Nutzung von RWD/RWE in regulatorischen Entscheidungsprozessen. Ergebnisse Aktuell primär zur supportiven Evidenz bei regulatorischen Entscheidungsfindungen wird RWE aus RWD eingesetzt. Neben dem etablierten Einsatz in Phasen nach der Zulassung (z. B. Überwachung der Arzneimittelsicherheit), werden RWD zunehmend auch in der Phase vor der Zulassung und in der Evaluation eingesetzt. Aktuell wird durch verstärkte Vernetzung der Datenquellen auf nationaler und internationaler Ebene eine Gesundheitsdateninfrastruktur aufgebaut, um neue Möglichkeiten zur RWD-Nutzung zu schaffen. Schlussfolgerung Neben einer wachsenden Bedeutung von RWD/RWE in der europäischen und internationalen Arzneimittelregulation ergeben sich auch neue Herausforderungen zum Zugang zu und zur Analyse von RWD. Die Variabilität und Heterogenität der RWD-Quellen machen die Entwicklung neuer und optimierter Methoden für RWD-Analysen unerlässlich. Auch neue Leitfaden- und Schulungskonzepte für die beteiligten Stakeholder sind essenziell.