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2. Europäische Kommission. Rare diseases. Available: https://health.ec.europa.eu/rare-diseases-and-european-reference-networks/rare-diseases_en. [Zugriff: 17 07 2024].
3. Nationales Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen (NAMSE). Seltene Erkrankungen. Available: https://www.namse.de/zum-aktionsbuendnis/ueber-seltene-erkrankungen. [Zugriff: 17 07 2024].
4. A new age of precision gene therapy;Schambach;Lancet,2023
5. The European landscape for gene therapies in orphan diseases: 6-year experience with the EMA Committee for Orphan Medicinal Products;Palomo;Mol Therapy,2023