1. Andrew V,Schally 美国 University of Miami 1978美国科学院院士;1977诺贝尔生理学或医学奖 Agonist of growth hormone-releasing hormone improves the disease features of spinal muscular atrophy..
2. Jennifer A,Doudna 美国 University of California-Berkeley 2010美国医学院院士;2002美国科学院院士;2020沃尔夫医学奖;2020诺贝尔化学奖 Tunable protein synthesis by transcript isoforms in human cells
3. Sidney,Altman 美国 Yale University 1989诺贝尔化学奖;1990美国科学院院士 RNA therapeutics: beyond RNA interference and antisense oligonucleotides
4. Charles M,Lieber 美国 Harvard University 2017美国医学院院士;2012沃尔夫化学奖；2004美国科学院院士 Laminin-coated electronic scaffolds with vascular topography for tracking and promoting the migratio..
5. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Splicing Factor SRSF1 Promotes Pancreatitis and KRASG12D-Mediated Pancreatic Cancer
6. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Antisense oligonucleotide therapy for H3.3K27M diffuse midline glioma
7. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Antisense oligonucleotide therapy for H3.3K27M diffuse midline glioma
8. Robert S. Langer 美国 M.I.T, USA 1989美国医学院院士;1992美国科学院院士;2013沃尔夫化学奖 Lipid Nanoparticles for Nucleic Acid Delivery to Endothelial Cells
9. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Counteracting chromatin effects of a splicing-correcting antisense oligonucleotide improves its ther..
10. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Gene-specific nonsense-mediated mRNA decay targeting for cystic fibrosis therapy
11. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Systematic characterization of short intronic splicing-regulatory elements in SMN2 pre-mRNA
12. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Exon-skipping antisense oligonucleotides for cystic fibrosis therapy
13. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Therapeutic manipulation of IKBKAP mis-splicing with a small molecule to cure familial dysautonomia
14. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Identification of SRSF10 as a regulator of SMN2 ISS-N1
15. Stuart L,Schreiber 美国 Harvard University 1995美国科学院院士;2016沃尔夫化学奖；2018美国医学院院士 Prion protein lowering is a disease-modifying therapy across prion disease stages, strains and endpo..
16. Lynne E,Maquat 美国 University of Rochester 2017美国医学院院士;2011美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 The nuclear cap-binding complex as choreographer of gene transcription and pre-mRNA processing
17. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Comparison of the efficacy of MOE and PMO modifications of systemic antisense oligonucleotides in a ..
18. Stuart L,Schreiber 美国 Harvard University 1995美国科学院院士;2016沃尔夫化学奖；2018美国医学院院士 Towards a treatment for genetic prion disease: trials and biomarkers
19. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Recurrent SRSF2 mutations in MDS affect both splicing and NMD
20. Adrian R. Krainer 美国 Cold Spring Harbor Laboratory 2019美国医学院院士;2020美国科学院院士;2021沃尔夫医学奖 Hybridization-mediated off-target effects of splice-switching antisense oligonucleotides