Revisión de los programas de acceso temprano a los medicamentos innovadores en Europa: ¿Es hora de revisar el proceso en España?

Abstract

Introducción: El presente artículo se basa en una revisión de los programas de acceso temprano en Alemania, Francia, Italia y Reino Unido con el objetivo de llevar a cabo una comparación con el programa de uso de medicamentos en situaciones especiales de España y determinar si sería necesario y apropiado desarrollar un programa de acceso temprano alineado con la de los países de su entorno. Metodología: Este estudio se llevó a cabo en dos fases: en primer lugar, se realizó una revisión de la literatura y posteriormente se validó y completó la información obtenida mediante entrevistas a expertos de cada uno de los países incluidos en el estudio. Resultados: Se han identificado los programas de acceso temprano en Alemania, Francia, Italia y Reino Unido y los programas de uso de medicamentos en situaciones especiales de España. En Alemania, Francia, Italia y Reino Unido se contempla la recogida de datos clínicos durante el programa, los cuales se pueden integrar en el proceso posterior de precio y financiación para apoyar la evidencia generada en el desarrollo clínico. En España no se contempla la recogida de datos durante el programa de uso de medicamentos en situaciones especiales. En Alemania y Reino Unido el laboratorio no recibe ningún pago por el fármaco suministrado durante el programa. En Italia, esto se produce solamente en el programa de uso compasivo, mientras que en los programas Ley 648/1996 y el fondo 5% el laboratorio puede percibir un pago por el medicamento, igual que en Francia y España. En todos estos casos, el coste del fármaco se reembolsa completamente por parte del sistema nacional de salud. Discusión: El programa de acceso temprano tiene un impacto positivo en los procesos de precio y financiación, facilitando la negociación, generando evidencia en práctica clínica habitual y permitiendo el acceso temprano a la innovación para los pacientes. Esto sería aún más relevante para medicamentos huérfanos y medicamentos dirigidos a enfermedades raras, así como medicamentos oncológicos, que pueden no seguir programas de desarrollo clásicos. Sería recomendable desarrollar un proceso de acceso temprano en España que permitiera poner el medicamento a disposición de los facultativos y pacientes cuanto antes al mismo tiempo que generar la evidencia necesaria para complementar los datos obtenidos durante el proceso de desarrollo clínico y de evaluación regulatoria, informando los procesos de evaluación (ej. IPT, Valtermed), determinación de precio y financiación y más tarde seguimiento una vez comercializado. Palabras clave: Programas de acceso temprano, medicamentos en situaciones especiales.