Vergleich der Therapie mit JAK-Inhibitoren bei der juvenilen idiopathischen Arthritis in der klinischen Praxis und in den Zulassungsstudien

Abstract

ZUSAMMENFASSUNGDie juvenile idiopathische Arthritis (JIA) ist die häufigste chronisch-entzündliche rheumatische Erkrankung des Kindes- und Jugendalters. Mit der Einführung von Biologika konnte eine erhebliche Verbesserung von Prognose, Outcome und allgemeiner Lebensqualität erreicht werden, wobei ein schlechtes Ansprechen auf aktuelle Therapieoptionen bei einem Teil der Patienten die Notwendigkeit von alternativen Therapien unterstreicht. Mit der Zulassung von Januskinase-Inhibitoren, einer neuen Klasse von targeted synthetic Disease-Modifying Antirheumatic Drugs (DMARD), stehen Tofacitinib und Baricitinib aktuell als orale Therapiealternativen bei der JIA zur Verfügung. Erfahrungen aus Studien zur JIA sind begrenzt und können durch die Sammlung und Analyse von Daten aus der klinischen Praxis ergänzt werden. Auch diese sind bislang limitiert. Zur Auswertung stehen die ersten 65 Behandlungen mit Tofacitinib und 20 Patienten mit Baricitinib zur Verfügung. Trotz intensiver Vorbehandlung mit Biologika erreichten unter JAK-Inhibitoren bis zu 75 % der JIA-Patienten eine JADAS-definierte minimale Krankheitsaktivität und 50 % eine inaktive Erkrankung. 13 (20 %) Patienten der Tofacitinib-Kohorte und 1 (5 %) Patient der Baricitinib-Kohorte beendeten die Therapie aufgrund unzureichender Wirksamkeit. Die Verträglichkeit war gut, neue Sicherheitssignale konnten nicht beobachtet werden. Schwere oder opportunistische Infektionen oder thrombembolische Ereignisse wurden bislang nicht beobachtet. Nach den bisherigen limitierten Therapieerfahrungen stellen JAK-Inhibitoren eine bedeutsame Therapiealternative bei der JIA dar. Die Dokumentation wird fortgesetzt.