Aktuelle Therapiekonzepte und Ergebnisse für Kinder mit Spinaler Muskelatrophie und Wirbelsäulendeformität

Abstract

Zusammenfassung Hintergrund Kinder mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) Typ I und II entwickeln fast immer eine progrediente Wirbelsäulendeformität, welche nach Einführung der intrathekalen Injektionstherapie mit Nusinersen durch die damit verbundenen Schwierigkeiten bei der Punktion in den letzten Monaten in den Fokus gerückt sind. Ziel der Arbeit Die vorliegende Untersuchung untersucht die Ergebnisse einer neuartigen operativen Therapie zur Wirbelsäulenkorrektur bei SMA Kindern im Vergleich zu unbehandelten SMA Jugendlichen. Methoden In einer prospektiven Studie wurden 30 SMA Kinder (Gruppe I) mit von extern auszufahrenden magnetischen Implantaten versorgt, welche parallel zur Wirbelsäule implantiert wurden. Im Wachstumsverlauf wurden die Implantate ambulant alle drei Monate distrahiert. Diesem Kollektiv wurden 15 SMA Jugendliche (Gruppe II) mit unbehandelten Deformitäten gegenübergestellt. Ergebnisse Gruppe I war bei Implantation durchschnittlich 7,6 Jahre alt und wurde 41 Monate nachuntersucht. Der Skoliosekrümmungswinkel konnte von 62 auf 25° (59%; p<0,001) und der Beckenschiefstand von 15 auf 4° (73%; p<0,001) reduziert werden. Im Gegensatz dazu hatte Gruppe II (Alter 13,7 Jahre) eine Skoliose von 101° und einen Beckenschiefstand von 22°. In Gruppe I konnten die erzielten Korrekturen im Untersuchungszeitraum gehalten werden. Schlussfolgerung Bei SMA Kindern konnte durch die vorgestellte Operationstechnik eine signifikante Skoliosereduktion und Verbesserung des Beckenschiefstandes erreichen und im Verlauf gehalten werden im Vergleich zu unbehandelten Jugendlichen. Gerade auch in Hinblick auf die intrathekale Injektionstherapie mit Nusinersen zur SMA Behandlung ist die Notwendigkeit einer Wirbelsäule ohne starke Deformierung gegeben.