RNAi profiling of primary human AML cells identifies ROCK1 as a therapeutic target and nominates fasudil as an antileukemic drug

Author:

Wermke Martin12ORCID,Camgoz Aylin3,Paszkowski-Rogacz Maciej3,Thieme Sebastian4,von Bonin Malte156,Dahl Andreas7,Platzbecker Uwe1,Theis Mirko3,Ehninger Gerhard1,Brenner Sebastian4,Bornhäuser Martin1,Buchholz Frank3568

Affiliation:

1. Universitätsklinikum Carl Gustav Carus der Technischen Universität, Medizinische Klinik und Poliklinik I, Dresden, Germany;

2. Early Clinical Trial Unit and

3. Medizinische Systembiologie, Medizinische Fakultät der Technischen Universität, Universitäts KrebsCentrum, Dresden, Germany;

4. Universitätsklinikum Carl Gustav Carus der Technischen Universität, Klinik und Poliklinik für Pädiatrie, Dresden, Germany;

5. German Cancer Consortium (DKTK), Partner Site Dresden, Dresden, Germany;

6. German Cancer Research Center, Heidelberg, Germany;

7. Deep-Sequencing Facility Sonderforschungsbereich 655, Biotechnology Center, Technische Universität Dresden, Dresden, Germany;

8. German Cancer Research Center (DKFZ), Heidelberg, Germany

Abstract

Key Points Large-scale loss-of-function RNAi screens in patient-derived AML cells are feasible and able to pinpoint therapeutic targets. ROCK1 inhibition exerts antileukemic effects in primary human AML cells in vitro and in vivo.

Publisher

American Society of Hematology

Subject

Cell Biology,Hematology,Immunology,Biochemistry

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