Long-term efficacy and safety of cladribine (2-CdA) in adult patients with mastocytosis

Author:

Barete Stéphane1ORCID,Lortholary Olivier2,Damaj Gandhi3,Hirsch Isabelle4,Chandesris Marie Olivia45,Elie Caroline6,Hamidou Mohamed7,Durieu Isabelle8,Suarez Felipe5,Grosbois Bernard9,Limal Nicolas10,Gyan Emmanuel11,Larroche Claire12,Guillet Gérard13,Kahn Jean Emmanuel14,Casassus Philippe15,Amazzough Karima2,Coignard-Biehler Hélène2,Georgin-Lavialle Sophie16,Lhermitte Ludovic417,Fraitag Sylvie418,Canioni Danielle418,Dubreuil Patrice19,Hermine Olivier452021

Affiliation:

1. Sorbonne Universités, UPMC Univ Paris VI, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Département de Dermatologie et Allergologie, Hôpital Tenon, Centre de Référence des Mastocytoses, Paris, France;

2. Université Sorbonne-Paris-Cité, Paris V, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Service de Maladies Infectieuses et Tropicales, Centre de Référence des Mastocytoses, Institut Imagine, Hôpital Necker Enfants Malades, Centre d’Infectiologie Necker-Pasteur, Paris, France;

3. Service d’Hématologie, Centre Hospitalier Universitaire (CHU) et Faculté de Médecine, Caen, France;

4. Centre de Référence des Mastocytoses, Hôpital Necker Enfants Malades, Paris V, IFR Necker, Paris, France;

5. Service d’Hématologie, Faculté de Médecine Paris V, Université Sorbonne Paris-Cité et Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Necker, Paris, France;

6. Unité de Recherche Clinique, Hôpital Necker Paris, France;

7. Service Médecine Interne, CHU de Nantes, France;

8. Service de Médecine Interne, Centre Hospitalier Lyon Sud, Pierre Bénite, France;

9. Service de Médecine Interne, Hôpital Sud, Rennes, France;

10. Service de Médecine Interne, CHU Henri Mondor, Créteil, France;

11. Service d’Hématologie et Thérapie Cellulaire, UMR CNRS 7292, Centre Hospitalier Universitaire, Tours, France;

12. Service de Médecine Interne, CHU Avicenne, Bobigny, France;

13. Service de Dermatologie, CHU de Poitiers, France;

14. Service de Médecine Interne, Hôpital Foch, Suresnes, France;

15. Service d’Hématologie, Hôpital Avicenne, Bobigny, France;

16. Sorbonne Universités, UPMC Univ Paris VI, Service de Médecine Interne, Hôpital Tenon, Paris France;

17. Université Sorbonne-Paris-Cité, Paris V, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, (INSERM) U1151 Laboratoire d’Onco-Hématologie, Hôpital Necker, Paris, France;

18. Université Sorbonne-Paris-Cité, Paris V, Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Service d’Anatomie-Pathologie, Hôpital Necker, Paris, France;

19. CRCM, Inserm, U1068, Institut Paoli-Calmettes, Aix-Marseille Université, UM105, CNRS, UMR7258, F-13009, Marseille, France;

20. Institut Imagine, Université Sorbonne Paris-Cité et Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Hôpital Necker, Paris, France; and

21. Laboratoire “Cellular and Molecular Basis of Hematological Disorders and Therapeutic Implications,” INSERM U1163, CNRS ERL 8254, Paris, France

Abstract

Key Points 2-CdA is an effective treatment with a long-term acceptable safety profile in patients with mastocytosis. 2-CdA is effective and safe in indolent systemic mastocytosis and cutaneous mastocytosis refractory to multiple symptomatic therapies.

Publisher

American Society of Hematology

Subject

Cell Biology,Hematology,Immunology,Biochemistry

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