Natural history of Type 2 and 3 spinal muscular atrophy: 2‐year NatHis‐SMA study

Author:

Annoussamy Mélanie12,Seferian Andreea M.1,Daron Aurore3,Péréon Yann4,Cances Claude56,Vuillerot Carole78,De Waele Liesbeth910,Laugel Vincent11,Schara Ulrike12,Gidaro Teresa1,Lilien Charlotte113,Hogrel Jean‐Yves1ORCID,Carlier Pierre1,Fournier Emmanuel1,Lowes Linda14,Gorni Ksenija15,Ly‐Le Moal Myriam16,Hellbach Nicole17,Seabrook Timothy17,Czech Christian1718,Hermosilla Ricardo17,Servais Laurent11319ORCID,

Affiliation:

1. Institute of Myology GH Pitié Salpêtrière Paris France

2. Sysnav Vernon France

3. Centre de Référence des Maladies Neuromusculaires CHU de Liège Liege Belgium

4. Centre de Référence Maladies Neuromusculaires Atlantique‐Occitanie‐Caraïbes Hôpital Hôtel‐Dieu Nantes France

5. Centre de Référence des Maladies NeuromusculairesHôpital des Enfants Toulouse France

6. Unité de Neurologie Pédiatrique Hôpital des Enfants Toulouse France

7. Service de rééducation pédiatrique infantile L'Escale Hôpital Mère EnfantCHU‐Lyon Bron France

8. Neuromyogen InstituteCNRSUMR 5310 INSERM U1217Université de Lyon Lyon France

9. Department of Pediatric Neurology University Hospitals Leuven Leuven Belgium

10. Department of Development and Regeneration KU Leuven Kulak Kortrijk Kortrijk Belgium

11. Neuropédiatrie INSERM CIC 1434 CHU Strasbourg Hautepierre Strasbourg France

12. Paediatric neurology and Neuromuscular Center University of Essen Essen Germany

13. Department of Paediatrics MDUK Oxford Neuromuscular CentreUniversity of Oxford Oxford UK

14. Center for Gene Therapy Nationwide Children's Hospital Columbus OhioUSA

15. PDMA Neuroscience and Rare DiseaseF. Hoffmann‐La Roche Ltd. Basel Switzerland

16. Institut Roche Boulogne‐Billancourt France

17. Roche Pharmaceutical Research and Early DevelopmentRoche Innovation Center Basel Switzerland

18. Rare Disease Research UnitPfizer Nice France

19. Division of Child Neurology Centre de Références des Maladies Neuromusculaires Department of Pediatrics University Hospital Liège & University of Liège Liège Belgium

Funder

Roche

Publisher

Wiley

Subject

Neurology (clinical),General Neuroscience

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