Tedavisi zor nefrotik sendromlu çocuklarda rituksimab tedavisi

Abstract

Amaç: Rituksimab (RTX), tedavisi zor nefrotik sendromlu (sık tekrarlayan, steroide bağımlı ve steroide dirençli) hastalar için kurtarma tedavisi olarak önerilmektedir. Amacımız zor nefrotik sendromlu çocuklarda RTX tedavisinin etkinliğini ve uzun dönem sonuçlarını değerlendirmek ve deneyimlerimizi paylaşmaktır. Gereç ve Yöntem: RTX ile tedavi edilen zor nefrotik sendromlu çocukların tıbbi kayıtları geriye dönük olarak değerlendirildi. Oniki ayda nükssüz sağkalım oranı ve B hücre deplesyonun izlemi değerlendirildi. Bulgular: Çalışmaya 8'i steroide bağımlı (SBNS), 6'sı sık tekrarlayan (STNS) ve 6'sı steroide dirençli nefrotik sendromlu (SDNS) 20 çocuk dahil edildi. RTX tedavisi alan STNS/SBNS hastalarının tedavi öncesi ve sonrası 1 yıllık ortalama nüks sayısı karşılaştırıldı. Ortalama nüks sayısı 2 (1-4)’den 0 (0-1) kez/yıla geriledi. RTX tedavisi sonrası ortalama takip süresi 23 ay (12-59) ve 8 hastada nüks gelişti. RTX tedavisi sonrası nüks eden 5 hastaya, tekrarlayan dozlarda RTX uygulandı. Bu hastalarda, CD19+B hücreleri remisyon sırasında yeniden ortaya çıkarken, hafıza B hücrelerinin deplesyonu devam etti. Sonuç: RTX tedavisi, STNS/SBNS hastalarında remisyon süresini uzattı, ancak SDNS hastalarında etkisiz kaldı. Bu hastalarda remisyonun idamesi için RTX dozunun tekrarlanabileceği ve tekrarlama dozlarının zamanlamasında en iyi hafıza B hücre sayısının yardımcı olabileceği saptandı.