1. Scientists Designed a Drug for Just One Patient. Her Name Is Mila. The New York Times, 9 Octubre;Kolata,2019
2. Ansede M. Creado por primera vez un fármaco para un único paciente: una niña con una enfermedad letal. El País, 12 Octubre 2019 [consultado 8 Nov 2019]. Disponible en: https://elpais.com/elpais/2019/10/11/ciencia/1570812458_103702.html.
3. Patient-Customized Oligonucleotide Therapy for a Rare Genetic Disease;Kim;N Engl J Med.,2019
4. Determining optimal therapy--randomized trials in individual patients;Guyatt;N Engl J Med.,1986
5. Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. BOE num 174, de 20 de julio de 2009.