Preclinical Evaluation of a Novel Lentiviral Vector Driving Lineage-Specific BCL11A Knockdown for Sickle Cell Gene Therapy

Author:

Brendel Christian,Negre Olivier,Rothe Michael,Guda Swaroopa,Parsons Geoff,Harris Chad,McGuinness Meaghan,Abriss Daniela,Tsytsykova Alla,Klatt Denise,Bentler Martin,Pellin Danilo,Christiansen Lauryn,Schambach Axel,Manis John,Trebeden-Negre Helene,Bonner Melissa,Esrick Erica,Veres Gabor,Armant Myriam,Williams David A.

Funder

bluebird bio, Inc.

NHLBI

German Research Foundation

Publisher

Elsevier BV

Subject

Genetics,Molecular Biology,Molecular Medicine

Reference85 articles.

1. Sickle-cell disease;Rees;Lancet,2010

2. Population estimates of sickle cell disease in the U.S;Hassell;Am. J. Prev. Med.,2010

3. The Inheritance of Sickle Cell Anemia;Neel;Science,1949

4. Sickle Cell Disease;Piel;N. Engl. J. Med.,2017

5. HbSC disease and HbC disorders;Steinberg,2009

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