Clinical insight meets scientific innovation to develop a next generation ERT for Pompe disease
Author:
Funder
Sanofi
Publisher
Elsevier BV
Reference107 articles.
1. Pompe disease: literature review and case series;Dasouki;Neurol. Clin.,2014
2. Pompe disease: from basic science to therapy;Kohler;Neurotherapeutics.,2018
3. Alglucosidase alfa: first available treatment for Pompe disease;Nicolino;Clin. Pract.,2007
4. Pompe disease in infants: improving the prognosis by newborn screening and early treatment;Chien;Pediatrics.,2009
5. Long-term outcome and unmet needs in infantile-onset Pompe disease;Hahn;Ann. Transl. Med.,2019
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