Clinical and preclinical insights into high-dose ambroxol therapy for Gaucher disease type 2 and 3: A comprehensive systematic review
Author:
Funder
Sanofi
Idorsia Pharmaceuticals
Publisher
Elsevier BV
Reference52 articles.
1. Gaucher’s disease: past, present and future;Brady;Baillieres Clin. Haematol.,1997
2. The Gaucher registry: demographics and disease characteristics of 1698 patients with Gaucher disease;Charrow;Arch. Intern. Med.,2000
3. Gaucher disease: understanding the molecular pathogenesis of sphingolipidoses;Cox;J. Inherit. Metab. Dis.,2001
4. Gaucher disease: pediatric concerns;Elstein;Paediatr. Drugs,2002
5. Macrophage models of Gaucher disease for evaluating disease pathogenesis and candidate drugs;Aflaki;Sci. Transl. Med.,2014
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