Developing antisense oligonucleotides for a TECPR2 mutation-induced, ultra-rare neurological disorder using patient-derived cellular models

Author:

Williams Luis A.,Gerber David J.,Elder Amy,Tseng Wei Chou,Baru Valeriya,Delaney-Busch Nathaniel,Ambrosi Christina,Mahimkar Gauri,Joshi Vaibhav,Shah Himali,Harikrishnan Karthiayani,Upadhyay Hansini,Rajendran Sakthi H.,Dhandapani Aishwarya,Meier Joshua,Ryan Steven J.,Lewarch Caitlin,Black Lauren,Douville Julie,Cinquino Stefania,Legakis Helen,Nalbach Karsten,Behrends Christian,Sato Ai,Galluzzi Lorenzo,Yu Timothy W.,Brown Duncan,Agrawal Sudhir,Margulies David,Kopin Alan,Dempsey Graham T.ORCID

Publisher

Elsevier BV

Subject

Drug Discovery,Molecular Medicine

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