Cost-Effectiveness Analysis: Selective Use of Neoadjuvant Chemoradiation in Locally Advanced Rectal Cancer

Abstract

BACKGROUND: Locally advanced rectal cancer has high cure rates with trimodal therapy. Studies sparing neoadjuvant chemoradiation in selected patients show comparable outcomes. OBJECTIVE: This study aimed to determine the cost-effectiveness of selective use of neoadjuvant chemoradiation in this population. DESIGN: A cost-effectiveness analysis model compared selective and blanket use chemoradiation for locally advanced rectal cancer. SETTINGS: Literature review, expert consensus, and a prospective database populated the model. Health care utilization costs were based on information from the Centers for Medicare and Medicaid Services. PATIENTS: Adult patients with stage II and III rectal cancer were selected. MAIN OUTCOMES MEASURES: Primary outcomes were cost, effectiveness in quality-adjusted disease-free life years, net monetary benefit, and incremental cost-effectiveness ratios in dollars per quality-adjusted disease-free life years. Base-case 5-year disease-free survival for both strategies was 65%. One-way sensitivity analysis found the probability of 5-year disease-free survival for selective ranged between 40% and 65%. Probabilistic sensitivity analysis assessed second-order variability. RESULTS: Base-case 5-year disease-free survival demonstrated selective use is dominant with lower cost and higher quality-adjusted disease-free life years. For selective use, cost is $153,176, effectiveness is 2.71 quality-adjusted life years, and net monetary benefit is –$17,564 and for blanket use cost is $176,362, effectiveness is 2.64 quality-adjusted life years, and net monetary benefit is –$44,217. One-way sensitivity analysis shows selective use is dominant for disease-free survival above 61.25% and is preferred for disease-free survival above 53.7%. Probabilistic sensitivity analysis shows selective use is optimal in 88% of the iterations for a population of 10,000 patients. LIMITATIONS: Model was based on data from the literature, prospective database, and expert consensus. CONCLUSION: In a population of patients with locally advanced rectal cancer with base-case disease-free survival of 65%, selective use of neoadjuvant chemoradiation is the superior strategy as long as disease-free survival in this group remains above 53%. See Video Abstract at http://links.lww.com/DCR/C199. Análisis De Costo-Efectividad: Uso Selectivo De Quimiorradiación Neoadyuvante En Cáncer De Recto Localmente Avanzado ANTECEDENTES: El cáncer de recto localmente avanzado tiene altas tasas de curación con la terapia trimodal. Los estudios que evitan la quimiorradiación neoadyuvante en pacientes seleccionados muestran resultados comparables. OBJETIVO: Determinar la relación costo-efectividad del uso selectivo de quimiorradiación neoadyuvante en esta población. DISEÑO: Un modelo de análisis de costo-efectividad comparó la quimiorradiación selectiva y de uso general para el cáncer de recto localmente avanzado. AJUSTES: Revisión de literatura, consenso de expertos y una base de datos prospectiva poblaron el modelo. Los costos de utilización de la atención médica se basaron en los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid. PACIENTES: Se seleccionaron pacientes adultos con cáncer de recto en estadio II y III. PRINCIPALES MEDIDAS DE RESULTADOS: Los resultados primarios fueron el costo, efectividad en años de vida sin enfermedad ajustados por calidad, el beneficio monetario neto y la relación costo-efectividad incremental en $/años de vida sin enfermedad ajustados por calidad. La supervivencia libre de enfermedad a 5 años del caso base para ambas estrategias fue del 65%. El análisis de sensibilidad unidireccional varió la probabilidad de supervivencia libre de enfermedad a 5 años para uso selectivo entre 40%–65%. El análisis de sensibilidad probabilístico evaluó la variabilidad de segundo orden. RESULTADOS: El caso base de 5 años de supervivencia libre de enfermedad demostró que el uso selectivo es dominante con menor costo y años de vida libre de enfermedad ajustados de mayor calidad. El costo, la efectividad y el beneficio monetario neto para el uso selectivo y general fueron ($153 176; 2,71 QALY; –$17 564) y ($176 362; 2,64 QALY; –$44 217). El análisis de sensibilidad unidireccional demostró que el uso selectivo es dominante para la supervivencia sin enfermedad por encima del 61,25% y se prefiere para la supervivencia sin enfermedad por encima del 53,7%. El análisis de sensibilidad probabilístico demostró que el uso selectivo es óptimo en el 88% de las iteraciones para una población de 10 000 pacientes. LIMITACIONES: Modelo basado en datos de literatura, base de datos prospectiva y consenso de expertos. CONCLUSIÓN: En una población de pacientes con cáncer de recto localmente avanzado con caso base de supervivencia libre de enfermedad del 65%, el uso selectivo de quimiorradiación neoadyuvante para el cáncer de recto localmente avanzado es la estrategia superior, siempre y cuando la supervivencia libre de enfermedad en este grupo se mantenga por encima del 53%. Consulte Video Resumen en http://links.lww.com/DCR/C199. (Traducción—Dr. Fidel Ruiz Healy)