Clinical and Preclinical Insights into High-Dose Ambroxol Therapy for Gaucher Disease Type 2 and 3: A Comprehensive Systematic Review

Author:

den Hollander Bibiche,Le Hoang MSc,Swart E.L.,Bikker Hennie,Hollak Carla,Brands Marion M.M.G.

Publisher

Elsevier BV

Reference49 articles.

1. Gaucher's disease: past, present and future;R O Brady;Baillieres Clin Haematol,1997

2. The Gaucher registry: demographics and disease characteristics of 1698 patients with Gaucher disease;J Charrow;Arch Intern Med,2000

3. Gaucher disease: understanding the molecular pathogenesis of sphingolipidoses;T M Cox;J Inherit Metab Dis,2001

4. Gaucher disease: pediatric concerns;D Elstein;Paediatr Drugs,2002

5. Macrophage models of Gaucher disease for evaluating disease pathogenesis and candidate drugs;E Aflaki;Sci Transl Med,2014

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