Affiliation:
1. Universitätsmedizin Mainz , Institut für Humangenetik , Langenbeckstraße 1 , 55101 Mainz
Abstract
Zusammenfassung
Zur Entwicklung neuer Medikamente für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) müssen auf Grund der geringen Zahl an Probanden andere Studien-Designs als das konventionelle randomisierte, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Protokoll zur Anwendung kommen. Die europäische Gesundheitsbehörde EMA unterstützt pharmazeutische Firmen bei der Entwicklung von Orphan Drugs durch erleichterte Zulassungsbedingungen. Der erhöhte Entwicklungsaufwand führt zu hohen Medikamentenpreisen, die den Patienten in vielen Ländern nicht erstattet werden.
Subject
Public Health, Environmental and Occupational Health
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