Verknüpfung von randomisierten kontrollierten Studien und Real World Data

Abstract

Zusammenfassung Hintergrund Randomisierte kontrollierte Studien („randomized controlled trials“ [RCT]) sind der Goldstandard für die Evaluation von Interventionen. Allerdings wird oft angeführt, dass diese nur schwer durchzuführen seien und dass sie daher ggf. unter kleinen Fallzahlen leideten. Zudem wird häufig kritisiert, dass RCT aus diesem Grund sowie durch (zu) enge Einschlusskriterien und zu starke Standardisierung vielfach nicht den klinischen Routinebedingungen entsprechen. Beides kann zu Einschränkungen in der Aussagekraft von RCT führen. Fragestellung Der Artikel zeigt auf, wie RCT und Real World Data (RWD)-basierte Studien voneinander profitieren können. Methoden Es wurde eine selektive Übersicht der Literatur zur Verknüpfung von Daten aus RCT und RWD erstellt. Ergebnisse Die RCT-Daten und RWD können mit unterschiedlichen Zielen verknüpft werden. Zum einen kann die Verknüpfung dazu dienen, die Effizienz der Auswertung eines RCT zu erhöhen. So können hierarchische Modelle zur Evidenzsynthese RWD nutzen, um die Präzision der RCT-Effektschätzung maßgeblich zu erhöhen. Zum anderen können RWD genutzt werden, falls die Übertragbarkeit von RCT auf die Routineversorgung zweifelhaft ist. Zur Erhöhung der externen Validität können u. a. verschiedene Gewichtungsverfahren und Modellierungsmethoden verwendet werden. Umgekehrt können RCT-Daten genutzt werden, um eine systematische Verzerrung in RWD zu bereinigen. Bei der „comprehensive cohort study“ erfolgt die Durchführung der RCT- und der Kohortenstudie parallel. Sie erlaubt die Einschätzung der externen Validität eines RCT und kann zudem bei einer gemeinsamen Auswertung von RCT und Registern sehr effizient sein. Schlussfolgerungen Es bestehen diverse vielsprechende Möglichkeiten, Daten aus RCT und RWD zu verknüpfen. Es erscheint daher wünschenswert, dass Verknüpfungen vermehrt Anwendung finden. Hierbei ist wichtig, dass diese prospektiv geplant werden.