1. Beck M (2016) Orphan drugs: new opportunities for the treatment of rare diseases. Internist (Berl) 57(11):1132–1138
2. Loos S, Sander M, Albrecht M (2014) Bestandsaufnahme zur Forschungssituation bei seltenen Erkrankungen in Deutschland.
http://www.iges.com/kunden/gesundheit/forschungsergebnisse/2015/seltene-erkrankungen/index_ger.html
. Zugegriffen: 22. Febr. 2019
3. Anonymus (2019) Deutschland als Standort für Pharmaforschung und -entwicklung.
http://www.vfa.de/de/arzneimittel-forschung/so-funktioniert-pharmaforschung/amf-standortfaktoren.html
. Zugegriffen: 22. Febr. 2019
4. Field MJ, Boat TF (2010) Rare diseases and orphan products: accelerating research and development.
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK56194/
. Zugegriffen: 22. Febr. 2019
5. Abifadel M et al (2003) Mutations in PCSK9 cause autosomal dominant hypercholesterolemia. Nat Genet 34:154–156