Lang wirksames Wachstumshormon – eine neue Therapieoption für Kinder mit Wachstumshormonmangel: Status 2024

Abstract

ZusammenfassungKleinwüchsige Kinder mit einem Wachstumshormonmangel (GHD) können seit 1987 in Deutschland mit rekombinantem humanem Wachstumshormon (rhGH) behandelt werden, wobei rhGH täglich, einmal abends, als s.c.-Injektion verabreicht wird. Die Therapie hat sich über mehr als 4 Jahrzehnte als wirksam und sicher erwiesen. Langzeitbeobachtungen an Kindern mit GHD zeigten, dass ca. 10–20 % der Kinder keine Erwachsenengröße im Zielbereich der Eltern erreichen. Als vordringlicher Grund hierfür wird eine unzureichende Verordnungstreue (Adhärenz) wegen der notwendigen, aber unangenehmen, täglichen s.c.-Injektionen angenommen. Dies führte zur Entwicklung von lang wirksamem GH („long-acting GH“ [LAGH]), das nur einmal wöchentlich injiziert wird. Seit Ende 2023 stehen in Deutschland drei LAGH-Präparate für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab einem Alter von 3 Jahren mit einer Wachstumsstörung durch eine unzureichende Ausschüttung von GH zur Verfügung. Die Präparate sind in ihrer chemischen Gesamtstruktur unterschiedlich. Das LAGH bindet wie rhGH an den GH-Rezeptor und initiiert die Signalkaskade, die zur Aktivierung des Wachstums und Stoffwechsels führt. Die LAGH-Präparate konnten in Phase-3-Studien zeigen, dass sie der täglichen s.c.-rhGH-Therapie nicht unterlegen sind und über ein vergleichbares Sicherheitsprofil verfügen. Aufgrund fehlender Langzeitdaten können mögliche Sicherheitsbedenken nicht vollständig ausgeräumt werden. Die LAGH-Präparate eröffnen eine neue Option bei der Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit GHD. Langzeitwirksamkeit und -sicherheit müssen jedoch weiter evaluiert werden. Vor der Behandlung müssen Eltern und Patienten über alle relevanten Aspekte der neuen Behandlung aufgeklärt werden. In der Übersichtsarbeit werden die aktuell in Deutschland zugelassenen LAGH-Präparate zusammen mit den bisher dazu publizierten Daten aus pädiatrischer Sicht diskutiert.