Die intrazerebrale Gentherapie des Aromatischen-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangels mit Eladocagene exuparvovec-Reference-Cited by-同舟云学术

Die intrazerebrale Gentherapie des Aromatischen-L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangels mit Eladocagene exuparvovec

Published:2021-06-29 Issue:8 Volume:169 Page:738-747
ISSN:0026-9298
Container-title:Monatsschrift Kinderheilkunde
language:de
Short-container-title:Monatsschr Kinderheilkd

Author:

Opladen Thomas,Brennenstuhl Heiko,Kuseyri Hübschmann Oya,Call Debora,Green Kim,Schara Ulrike,Rascher Wolfgang,Hövel Annegret,Assmann Birgit,Kölker Stefan,Westhoff Jens H.,Walter Magdalena,Ziegler Andreas,Hoffmann Georg F.,Kiening Karl

Funder

Medizinische Fakultät Heidelberg der Universität Heidelberg

Publisher

Springer Science and Business Media LLC

Subject

Surgery,Pediatrics, Perinatology and Child Health

Link

https://link.springer.com/content/pdf/10.1007/s00112-021-01232-7.pdf

Reference26 articles.

1. Brennenstuhl H, Garbade SF, Okun JG et al (2020) Semi-quantitative detection of a vanillactic acid/vanillylmandelic acid ratio in urine is a reliable diagnostic marker for aromatic L‑amino acid decarboxylase deficiency. Mol Genet Metab 131(1-2):163–170. https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2020.07.001

2. Brennenstuhl H, Kohlmuller D, Gramer G et al (2020) High throughput newborn screening for aromatic L‑amino-acid decarboxylase deficiency by analysis of concentrations of 3‑O-methyldopa from dried blood spots. J Inherit Metab Dis 43:602–610

3. Chien YH, Chen PW, Lee NC et al (2016) 3‑O-methyldopa levels in newborns: result of newborn screening for aromatic l‑amino-acid decarboxylase deficiency. Mol Genet Metab 118:259–263

4. Dave UP, Cornetta K (2021) AAV joins the rank of genotoxic vectors. Mol Ther 29:418–419

5. Europäisches Parlament Und Europäischer Rat (2000) Richtlinie 2000/54/EG des Europäischen Parlaments und des Rates vom 18. September 2000über den Schutz der Arbeitnehmer gegen Gefährdung durch biologische Arbeitsstoffe bei derArbeit. https://eur-lex.europa.eu/legal-content/DE/TXT/PDF/?uri=CELEX:32000L0054&from=EN. Zugegriffen: 8. Dez. 2020

Cited by 8 articles. 订阅此论文施引文献订阅此论文施引文献，注册后可以免费订阅5篇论文的施引文献，订阅后可以查看论文全部施引文献

1. Newborn screening for aromatic l-amino acid decarboxylase deficiency – Strategies, results, and implication for prevalence calculations;Molecular Genetics and Metabolism;2024-03

2. Gentherapien bei monogenen Erkrankungen;Pädiatrie;2024-02

3. Inherited Pediatric Neurotransmitter Disorders: Case Studies and Long-Term Outcomes;Journal of Pediatric Neurology;2024-01-16

4. AAV-Vektoren – die imposante Karriere eines Parvovirus;Gen- und Zelltherapie 2.023 - Forschung, klinische Anwendung und Gesellschaft;2023-12-30

5. Aromatische L-Aminosäure-Decarboxylase-Mangel;Pädiatrie & Pädologie;2023-09