Abstract
Zusammenfassung
Hintergrund
Eine Ex-vivo-Stammzellgentherapie ermöglicht die Behebung der genetischen Ursache einer monogenetischen Hauterkrankung.
Fragestellung
Dargestellt werden die Vorgehensweise und Wahl der Gentherapiemethode im Zuge einer Ex-vivo-Gentherapie an der Haut.
Material und Methoden
Aktuelle Gentherapieansätze fokussieren sich auf die Ergänzung oder gezielte Korrektur des betroffenen Gens im Erbgut.
Ergebnisse
Bis dato wurde die Genersatztherapie erfolgreich an Patienten mit der blasenbildenden Hauterkrankung Epidermolysis bullosa angewandt. Designer-Nukleasen-vermittelte Gentherapieansätze befinden sich in der präklinischen Phase.
Schlussfolgerungen
Die Wahl der Gentherapiemethode richtet sich nach deren Sicherheitsprofil, der zu behandelten Genodermatose und dem zu korrigierenden Erbschaden.
Funder
Paracelsus Medical University
Publisher
Springer Science and Business Media LLC