Molekulare Therapien erblicher Myopathien im Erwachsenenalter – eine kursive Rundschau

Abstract

ZusammenfassungUnterschiedliche Formen der molekularen Therapie sind zu einer neuen Möglichkeit in der Präzisionsbehandlung erblicher neuromuskulärer Erkrankungen geworden. Dieser kursive Überblick über die molekularen Therapien bei hereditären Myopathien wird sich auf ausgewählte aktuelle Phase 1 bis 3 Studien zu häufigen hereditären Myopathien im Erwachsenenalter wie die Dystrophinopathie Becker-Kiener, die Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie, Calpainopathie, und die Dysferlinopathie fokussieren. Die Therapieoptionen zum Morbus Pompe dienen als Beispiel für die hereditären metabolischen Myopathien.