Venetoclaxalapú mentőkezelés (11;14)-transzlokációs myeloma multiplexben az első vonalbeli kezelésre adott nem megfelelő válasz esetén

Abstract

Bevezetés: A myeloma multiplex az egyik leggyakoribb hematológiai malignitás, évi kb. 400 esettel Magyarországon. Az utóbbi évtizedben bevezetett új gyógyszerek sokat javítottak a legtöbb beteg túlélésén, azok azonban, akik az első vonalbeli kezelésre nem jól reagálnak, és nem juttathatók őssejt-transzplantációra, igen rossz prognózissal néznek szembe. A szelektív Bcl-2-inhibitor venetoclax rendkívül hatásosnak bizonyult relabált/refrakter betegekben, második vonalban, mentőkezelésként való alkalmazásáról azonban kevés az adat. Célkitűzés: Kutatásunk célja a Klinikánkon venetoclax mentőkezelésben részesült t(11;14)-betegek adatainak elemzése és a terápia hatékonyságának értékelése volt. Módszer: 2017 és 2021 között 13 beteg esetében alkalmaztunk a frontline kezelésre adott szuboptimális válasz miatt venetoclaxkezelést, adataikat retrospektíven elemeztük. Eredmények: Betegcsoportunkban nagyon gyakoriak voltak az adverz prognosztikai faktorok: del(17p) 4 betegnél, amp(1q21) 5 betegnél, míg 3. stádium 6 betegnél volt jelen. Ennek ellenére mind a 13 beteg kiválóan reagált a venetoclaxterápiára, 6 nagyon jó parciális választ, 7 pedig komplett választ ért el. Minden alkalmas beteget transzplantációra tudtunk juttatni. Medián 38 hónapos követés után sem a medián progressziómentes, sem a medián teljes túlélést nem értük el, csupán 3 beteg progrediált, és 1-et veszítettünk el. Következtetés: Vizsgálatunk azt mutatta, hogy a standard korai terápiára szuboptimálisan reagáló és mentőkezelésre szoruló t(11;14)-betegek esetében a venetoclax különösen jó kezelési opció. Orv Hetil. 2023; 164(23): 894–899.