Ethische Aspekte der klinischen Prüfung bei seltenen Erkrankungen

Abstract

Zusammenfassung Seltene Erkrankungen, an denen allein in Deutschland geschätzte 4 Mio. Menschen leiden, sind in den Blickpunkt des Interesses der Therapieforschung gerückt. Die klinische Prüfung von Arzneimitteln ist sehr detailliert in Gesetzen, Verordnungen und ethischen Konventionen geregelt, die keine Sonderregelungen für klinische Prüfungen bei seltenen Erkrankungen vorsehen. Somit gelten für die ethische Bewertung entsprechender Anträge die gleichen Standards wie für häufige Krankheiten. Dies macht auch Sinn, da ethische Standards bezüglich Aufklärung, Einwilligung und Studiendurchführung, die zudem meist im Recht kodifiziert sind, nicht von der Häufigkeit der Erkrankung abhängen können. Besondere Bedeutung im Kontext der ethischen Bewertung spielen biometrische Aspekte wie Studiendesign und statistische Auswertung, da nicht aussagekräftig angelegte klinische Forschung mit Menschen per se unethisch ist. Auf die Probleme der Fallzahlschätzung und von Pilotstudien wird näher eingegangen. Pilotstudien sollten nach Möglichkeit vermieden werden. Bei der Fallzahlschätzung sollte nicht von überoptimistischen Annahmen ausgegangen werden und keine Erhöhung der üblichen Irrtumswahrscheinlichkeit von 5 % erfolgen.